Ученые: Модифицированные стволовые клетки помогут при лечении слепоты

Очень важно, что скорректированные ткани были получены из собственных стволовых клеток пациента.

Американские генетики отыскали новое применение геномному редактору CRISPR.

«Наша цель — сделать методику для персонализированной борьбы с заболеваниями глаз». Новые клетки с заданными параметрами впоследствии вводятся в глаз пациента, где они должны заменить собой поврежденные участки геномной структуры. По их предположениям, в скором времени удастся приспособить геномный редактор для лечения врожденных мутаций.

Цанг и его коллеги пару лет работают над созданием генной терапии, направленной на лечение пигментного ретинита — наследственного заболевания, которое приводит к разрушению сетчатки глаза, смерти светочувствительных клеток и слепоте. Развитие слепоты по мнению ученых, можно остановить, если вовремя производить замену поврежденных генов на искусственно созданные стволовые клетки. Выяснилось, что первопричиной появления недуга, как правило, является мутация в гене RGPR, в котором появляется «опечатка» длиной всего в одну «букву»-нуклеотид»».

В настоящее время разработка дает возможность не разрушать остальные гены сетчатки глаза.