Начать точечно корректировать геном человека планируют уже в 2017 году

Объявление об этом сделала СЕО компании Кэтрин Босли на конференции EmTech.

В частности, с помощью корректирования генома точечным образом профессионалы планируют вылечить такую болезнь как амавроз Лебера. Данная болезнь вызывает отмирание сетчатки, которая заканчивается полной слепотой. Для этого ученые выбрали одну из форм амавроза Лебера. Данное нарушение встречается редко — всего у одного новорожденного из 80 тыс., при всем этом оно безупречно подходит для лечения способом генной терапии.

Такая терапия будет представлять собой инъекцию в сетчатку особого раствора вирусов, несущих ДНК. Из гена СЕР290 будет удалено около тысячи нуклеотидов, в итоге чего он должен начать работать качественно. Ученые из университета Кембриджа провели исследования, и узнали, что через два года будет доступна возможность корректирования человеческого генома. Основу системы CRISPR/Cas9 составляют нуклеаза Cas9, заменяющая поврежденный фрагмент ДНК на стандартный, а кроме этого направляющая молекула РНК, позволяющая ферменту точно определить место в геноме, куда нужно внести изменения. Летом 2015-го года она получила инвестиции в объеме 120 млн долларов для проведения этих целей.