Результаты эксперимента, опубликованные в New England Journal of Medicine, могут изменить жизнь 9,5 млн людей во всем мире, живущих с этим диагнозом. Диабет 1 типа возникает, когда иммунная система разрушает островковые клетки поджелудочной железы, отвечающие за производство инсулина. До сих пор единственным выходом были регулярные инъекции гормона, а пересадка клеток требовала пожизненного приёма иммунодепрессантов, ослабляющих защиту организма.
Чтобы решить проблему отторжения, учёные из Швеции и США применили технологию CRISPR. Они модифицировали донорские островковые клетки, «отключив» в них гены, которые делают трансплантат видимым для иммунитета. Два редактирования снизили выработку белков-маркеров чужеродных клеток, а третье — увеличило производство белка CD47, защищающего от атак иммунных клеток. Модифицированные клетки ввели пациенту в предплечье. Через 12 недель они не только прижились, но и начали вырабатывать инсулин.
Хотя пациент пока получает небольшие дозы инсулина извне, его организм уже частично регулирует уровень сахара самостоятельно. Это первый шаг к полному излечению. Учёные подчёркивают: метод безопасен, но требует долгосрочных наблюдений. Следующий этап — проверить, как долго клетки сохраняют активность, и расширить испытания на большее число участников.
Перспективы и этические вопросы
Успех эксперимента открывает дорогу не только для лечения диабета, но и для других заболеваний, связанных с аутоиммунными реакциями или трансплантацией. Например, подобная технология может помочь при болезни Паркинсона или замещении повреждённых органов. Однако остаются вопросы: как масштабировать производство модифицированных клеток и обеспечить их доступность? Кроме того, CRISPR-редактирование пока дорого и требует высокой точности. Учёные также отмечают, что переход от эксперимента к массовой терапии займёт годы, но сам факт, что иммунитет «принял» чужеродные клетки, — это революция.
«Мы вступили в эру, где генная инженерия позволяет обманывать природу, — говорит иммунолог Анна Карлссон, не участвовавшая в исследовании. — Но важно помнить: каждый организм уникален, и нам предстоит узнать, как эта технология работает в разных группах пациентов».
