Воскрешение древнего гена: новый подход к лечению подагры

Миллионы лет назад предки человека утратили функцию определенного гена. Однако новое экспериментальное исследование показывает, что повторная активация этого гена может помочь защитить людей от подагры — формы артрита, вызывающей острую боль и воспаление в суставах. Это происходит из-за избытка мочевой кислоты в крови, которая образует кристаллы, повреждающие ткани.

Сегодня существуют препараты для снижения уровня мочевой кислоты, но многие из них имеют ограниченную эффективность или серьезные побочные эффекты, такие как аллергические реакции. Ученые из Университета штата Джорджия предложили инновационный метод: с помощью технологии CRISPR они восстановили работу древнего гена, кодирующего уриказу — фермент, расщепляющий мочевую кислоту.

«Клетки человека до сих пор “помнят”, как использовать этот белок», — отметил Эрик Гоше, соавтор исследования. В эксперименте на лабораторных моделях печени человека введение реконструированного гена привело к снижению уровня мочевой кислоты и уменьшению накопления жира, связанного с метаболизмом фруктозы.

Хотя текущие методы лечения, такие как препарат Krystexxa, используют уриказу животного происхождения, они часто вызывают иммунный ответ. Генная терапия, активирующая человеческий вариант уриказы, может минимизировать риски, так как белок будет распознаваться организмом как «свой».

Ученые планируют испытать метод на мышах, используя наночастицы для доставки CRISPR в клетки печени. Если подход окажется успешным, это станет прорывом в лечении подагры, предлагая долговременное и безопасное решение.

Перспективы и вызовы

Исследователи подчеркивают, что возрождение древних генов открывает двери для новых терапевтических стратегий. Например, аналогичный подход может быть применен для борьбы с другими метаболическими нарушениями или врожденными заболеваниями. Однако до клинического использования предстоит решить множество задач: обеспечить точность редактирования генома, оценить долгосрочные эффекты и снизить стоимость технологии.

«Наша цель — объединить эволюционную биологию и медицину, используя древние белки для решения современных проблем», — заключил Гоше. Возможно, в будущем такие методы помогут не только лечить подагру, но и замедлять старение или усиливать естественную защиту организма против болезней.

Статья носит информационный характер и не заменяет консультацию специалиста.