«Она просто исчезла»: 6-летняя девочка умерла через неделю после генной терапии, которую ученые скрыли от мира

Совместное расследование журнала Science и проекта Retraction Watch, опубликованное 23 июля, раскрыло историю, которую в Китае пытались не замечать больше года. В марте 2025 года шестилетняя Мэй — имя изменено по просьбе родителей, с китайского «красивая» — получила инъекцию экспериментальной генной терапии в больнице Синьхуа при Медицинской школе Шанхайского университета Цзяотун. Через семь дней девочки не стало.

Несмертельный диагноз и отчаянная надежда

У Мэй диагностировали синдром Снейдерс Блок-Кампо — редкое генетическое заболевание, вызванное мутациями гена CHD3. Этот ген отвечает за белок, управляющий упаковкой ДНК в клетках и влияющий на включение и выключение других генов. При синдроме процесс нарушается, страдает раннее развитие мозга, возникают проблемы с речью и интеллектуальные нарушения. Продолжительность жизни у таких пациентов, как правило, нормальная. Случай Мэй был легким: родители — назовем их Джейсон и Линда — обеспечили дочери логопедическую и трудовую терапию, а также специальное педагогическое сопровождение.

Джейсон, однако, тревожился о будущем: девочка отставала в школе и, вероятно, никогда не смогла бы жить самостоятельно. В родительском чате WeChat, где обсуждали аутизм и схожие расстройства, семья узнала о нейробиологе Цзылуне Цю. Ученый владел компанией Lanqi Xintu Gene Technology и разрабатывал генную терапию для синдрома Ретта — другого нарушения развития мозга. Джейсон связался с Цю, и тот немедленно назначил встречу.

Вирусная атака на мозг

План был таков: модифицированные вирусы, несущие терапевтический груз, введут в спинномозговую жидкость девочки. Достигнув мозга, они выполнят генетическое редактирование — базовый редактор на основе CRISPR должен был заменить всего одну «букву» в коде ДНК. Чтобы доза проникла в мозг, требовались сотни триллионов вирусных частиц.

Цю настаивал, что университет обеспечит безопасность, хотя эффективность не гарантировал. О возможности смерти речь не заходила ни разу — ни тогда, ни в последующие месяцы. Поскольку заболевание Мэй не угрожало жизни, метод должен был пройти очень высокую этическую планку: сначала испытания на мышах, затем на обезьянах. Цю уверял, что всё это будет сделано.

Джейсон и Линда согласились. В общей сложности они внесли эквивалент 860 тысяч долларов на разработку и проведение терапии, включая неформальные платежи напрямую членам исследовательской команды. Китайский закон запрещает брать плату за непроверенное лечение, но Цю объяснил схему так: родители платят его генной компании, а та финансирует процедуру.

Четыре мертвые обезьяны и молчание этического комитета

В январе 2025 года Цю отправил рукопись с результатами опытов на животных в журнал Nature. Независимые эксперты, ознакомившиеся со статьей по просьбе Science, выразили обеспокоенность качеством исследования на обезьянах. Месяц спустя внутренний токсикологический отчет команды показал: у четырех приматов, получивших терапию, развилось умеренное или тяжелое поражение печени, у одного — еще и почек. По мнению опрошенных специалистов, такие данные должны были остановить эксперимент и потребовать дополнительных проверок безопасности: признаки указывали на опасную воспалительную реакцию — известный риск вирусной генной терапии.

Этический комитет больницы этих данных не увидел — разрешение на процедуру дали без их учета. Родителям рассказали о результатах испытаний на животных, но ученые, по словам семьи, не выглядели обеспокоенными. По китайской регуляторной системе такое исследование не требовало одобрения государственного аналога FDA.

24 марта 2025 года доктор Юнго Юй ввел Мэй стероид для подавления возможного иммунного ответа, а затем — наполненные генной терапией вирусы в спинномозговую жидкость. Для сравнения: в США при схожих процедурах врачи всё чаще применяют куда более агрессивные иммуноподавляющие препараты.

В течение нескольких дней у девочки поднялась температура, прекратилось мочеиспускание, резко упал уровень тромбоцитов. Мэй перевели в реанимацию. Через семь дней после инъекции она умерла. Причиной смерти больница признала тромботическую микроангиопатию — иммунную реакцию, вызывающую образование тромбов и характерную для осложнений вирусной генной терапии.

Штраф в $3600 и статья, которую не отозвали

Больницу оштрафовали на сумму, эквивалентную примерно 3600 долларов, за отсутствие должного надзора и нарушение правил регистрации коммерчески спонсируемых исследований в национальной базе данных. Лечащего врача обязали пройти «устное консультирование».

Семья попросила Цю отозвать статью из Nature, опасаясь, что другие родители захотят повторить терапию. Тот сначала согласился, но публикация всё же состоялась — в феврале 2026 года, без упоминания семьи и ее финансового участия. Пресса встретила работу положительно, и в родительском чате WeChat сразу же появились желающие последовать примеру.

Тогда Джейсон и Линда подали жалобу в университет с требованием отзыва статьи и расследования. Университет бездействовал. Письмо в Nature также не принесло результата: журнал ответил, что поднятые этические вопросы «выходят за рамки нашей компетенции в части целостности данных» и должны рассматриваться университетом. Представители Nature позже заявили Science, что на момент публикации не знали о проблемах, связанных с клиническим испытанием.

Ни Цю, ни его коллеги, ни руководство университета и больницы не ответили на запросы Science о комментариях.

Источники:

1. Совместное расследование Science и Retraction Watch, опубликованное 23 июля 2026 г.

2. Данные о публикации в Nature (пересмотренная рукопись, февраль 2026 г.) и ответ редакции на запрос Science.

3. Материалы родительского чата WeChat и письма семьи в университет и редакцию Nature.